श्रेय: पिक्साबे/सीसी0 पब्लिक डोमेन
अब तक पहचानी गई लगभग 7,000 दुर्लभ बीमारियों में से 90% से अधिक के लिए वर्तमान में कोई उपचार विकल्प उपलब्ध नहीं है। हालाँकि, यदि ये स्थितियाँ सुधार योग्य सेलुलर या आनुवंशिक दोषों के परिणामस्वरूप होती हैं, तो सेल और जीन थेरेपी (सीजीटी) रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार कर सकती हैं और अक्सर उनकी स्थिति में सुधार के लिए उनकी एकमात्र आशा का प्रतिनिधित्व करती हैं। समस्या यह है कि सीजीटी की कीमत भुगतानकर्ताओं और मरीजों दोनों को भारी पड़ती है।
संयुक्त राज्य अमेरिका में, मई 2025 तक 46 सीजीटी को एफडीए-अनुमोदित किया गया था। सीजीटी से 2030 तक अमेरिकी वार्षिक सूची मूल्य राजस्व में $24 बिलियन उत्पन्न होने की उम्मीद है।
एक दृष्टिकोण लेख में प्रकाशित में जामा आंतरिक चिकित्साशोधकर्ता ऑडुन ब्रेंडबेकेन, एमडी (बर्गन विश्वविद्यालय, नॉर्वे) और स्टेसी डुसेट्ज़िना, पीएच.डी. (वेंडरबिल्ट यूनिवर्सिटी, यूएस) यूएस और यूरोप में सीजीटी के लिए विनियामक अनुमोदन और प्रतिपूर्ति की वर्तमान स्थिति पर चर्चा करते हैं।
अमेरिका की खंडित स्वास्थ्य बीमा भुगतानकर्ता प्रणाली को देखते हुए, इन उपचारों के कारण प्रति रोगी अत्यधिक प्रारंभिक लागत आती है। अमेरिका को बीमा कवरेज और इन नए सीजीटी उपचारों तक पहुंच के लिए तत्काल एक नई रणनीति की आवश्यकता है क्योंकि उनमें से अधिक से अधिक विकसित किए जा रहे हैं, जिनके शुरुआती परिणाम बहुत आशाजनक हैं। इस प्रक्रिया में, लेखकों का सुझाव है कि अमेरिका यूरोप से सीख सकता है।
यूरोप में, 19 सीजीटी वर्तमान में यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी द्वारा अनुमोदित हैं और अधिकांश पश्चिमी यूरोपीय देशों में, अधिकांश सीजीटी की प्रतिपूर्ति अनुमोदन के दो साल के भीतर की जाती है। अधिकांश देशों में, कवरेज और प्रतिपूर्ति निर्णय देखभाल के मौजूदा मानक की तुलना में एक नई दवा के प्रदर्शित अतिरिक्त चिकित्सीय मूल्य पर आधारित होते हैं। फिर समान मूल्य निर्धारण, प्रति मरीज कीमतें कम करने के आधार पर अनुबंधों पर फिर से बातचीत की जाती है।
दूसरी ओर, अमेरिका में, उच्च प्रारंभिक लागत वाले सीजीटी को कवर नहीं किया जा सकता है क्योंकि कई मरीज़ अक्सर निजी बीमा बाजार में बीमाकर्ताओं को बदलते हैं और राज्यों को उनके लिए बजट की कमी का सामना करना पड़ता है। मेडिकेड द्वारा कवर किया गया।
लेखक अमेरिका में एक राष्ट्रव्यापी एकल-भुगतानकर्ता प्रणाली की वकालत करते हैं, विशेष रूप से छोटी अवधि की उच्च लागत वाली चिकित्सा के लिए, जो पहुंच के मामले में असमानता को कम कर सकती है और मूल्य बातचीत को मजबूत कर सकती है। अवसर। सीजीटी निर्माताओं के लिए, एकल-भुगतानकर्ता प्रणाली अधिक पूर्वानुमान और अधिक मजबूत बाजार के मामले में लाभदायक हो सकती है।
बेशक, ऐसी प्रणाली में फंडिंग और पात्रता से संबंधित महत्वपूर्ण प्रश्न बने रहेंगे, और अधिक शोध की आवश्यकता है। हालांकि, लेखक इस बात पर जोर देते हैं कि दुर्लभ बीमारी के रोगियों के लिए उचित लागत पर जीवन रक्षक उपचारों तक समान पहुंच सुनिश्चित करने के लिए कार्रवाई की तत्काल आवश्यकता है।
अधिक जानकारी:
ऑडुन ब्रेंडबेकेन एट अल, सेल और जीन थेरेपी के लिए यूएस सिंगल-पेयर मॉडल को आगे बढ़ा रहे हैं, जामा आंतरिक चिकित्सा (2025)। डीओआई: 10.1001/jamaintermed.2025.5058
उद्धरण: जब सेल और जीन थेरेपी के प्रावधान की बात आती है तो अमेरिका यूरोप से क्या सीख सकता है (2025, 20 अक्टूबर) 20 अक्टूबर 2025 को लोकजनताnews/2025-10-Europe-provision- cell-gene-therapy.html से लिया गया।
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