इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स ने कार्डियोमायोपैथी (एटीटीआर-सीएम) और पोलीन्यूरोपैथी (एटीटीआर-पीएन) के साथ ट्रान्सथायरेटिन अमाइलॉइडोसिस के लिए सीआरआईएसपीआर-आधारित थेरेपी, नेक्स-जेड के लिए अपने चरण 3 मैग्नीट्यूड और मैग्नीट्यूड -2 परीक्षणों में रोगी की खुराक और स्क्रीनिंग को अस्थायी रूप से रोक दिया है। यह निलंबन एक प्रतिभागी से जुड़ी एक गंभीर सुरक्षा घटना के बाद किया गया है।
ग्रेड 4 लिवर विषाक्तता के कारण प्रोटोकॉल रुक गया
कंपनी के अनुसार, 30 सितंबर को मैग्नीट्यूड परीक्षण में भाग लेने वाले एक मरीज में ग्रेड 4 लिवर ट्रांसएमिनेस की वृद्धि हुई और कुल बिलीरुबिन में वृद्धि हुई, 24 अक्टूबर को रिपोर्ट की गई। यह घटना अध्ययन को रोकने के लिए प्रोटोकॉल के मानदंडों को पूरा करती है। मरीज को अस्पताल में भर्ती कराया गया है और कड़ी निगरानी में उसका इलाज किया जा रहा है।
कंपनी मरीज़ों की सुरक्षा को प्राथमिकता देती है
सीईओ जॉन लियोनार्ड, एमडी, ने एक बयान में कहा, “रोगी सुरक्षा के प्रति हमारी प्रतिबद्धता के अनुरूप, हमने मैग्नीट्यूड और मैग्नीट्यूड-2 में नामांकन को अस्थायी रूप से रोकने के लिए तत्काल कार्रवाई की है क्योंकि हम इस हालिया घटना की जांच कर रहे हैं।” “चूंकि हम इस मरीज के स्वास्थ्य को सुनिश्चित करने पर ध्यान केंद्रित कर रहे हैं, हम जल्द से जल्द नामांकन फिर से शुरू करने की रणनीति विकसित करने के लिए नियामक अधिकारियों और विश्व स्तर पर अन्य हितधारकों के साथ भी जुड़ रहे हैं।”
इंटेलिया विशेषज्ञों से परामर्श कर रहा है और अतिरिक्त जोखिम शमन उपायों पर विचार कर रहा है क्योंकि यह अगले चरणों के माध्यम से काम करता है।
अंतिम चरण में चल रही पढ़ाई पर असर पड़ा
इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स ने एक अपडेट प्रदान करते हुए कहा कि MAGNITUDE ने अब तक 650 से अधिक ATTR-CM रोगियों को नामांकित किया है, जबकि 47 ATTR-PN मरीज MAGNITUDE-2 में शामिल हुए हैं। कंपनी का अनुमान है कि दोनों परीक्षणों में 450 से अधिक मरीजों को नेक्स-जेड की खुराक दी जा चुकी है।
प्रथम श्रेणी की एक बार की चिकित्सा
नेक्स-जेड विषाक्त ट्रान्सथायरेटिन प्रोटीन के उत्पादन के लिए जिम्मेदार टीटीआर जीन को स्थायी रूप से अक्षम करने के लिए सीआरआईएसपीआर/कैस9 जीन संपादन का उपयोग करता है। इसे एटीटीआर-सीएम और एटीटीआर-पीएन दोनों के लिए संभावित एक बार के उपचार के रूप में विकसित किया जा रहा है। पहले के क्लिनिकल डेटा में एकल खुराक के बाद टीटीआर प्रोटीन में गहरी और निरंतर कमी देखी गई थी।
थेरेपी को यूरोप में ऑर्फ़न ड्रग का दर्जा के साथ-साथ अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन से ऑर्फ़न ड्रग और आरएमएटी पदनाम प्राप्त हुआ है। इंटेलिया रेजेनरॉन के सहयोग से विकास का नेतृत्व कर रहा है।
CRISPR-आधारित दवाओं को आगे बढ़ाना
इंटेलिया प्रणालीगत सीआरआईएसपीआर जीन संपादन को अंतिम चरण के नैदानिक परीक्षणों में शामिल करने वाली पहली कंपनियों में से एक है। कंपनी भविष्य के कार्यक्रमों के लिए डिलीवरी और संपादन प्लेटफार्मों का विस्तार करते हुए अधूरी चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने वाली थेरेपी विकसित करने पर केंद्रित है।
